Создатель революционной технологии редактирования ДНК получил премию Breakthrough Prize
07 апреля 2025, 21:16
Молекулярный биолог Дэвид Лю из Гарвардского университета и МТИ стал одним из лауреатов "Премии за прорыв в биологии" за разработку двух инновационных технологий генного редактирования. С помощью молекулярных машин они исправляют в ДНК мутации, вызывающие генетические заболевания, но не требуют разрезания двойной спирали, что приводит к меньшему количеству нежелательных результатов. Возможность менять последовательности ДНК по желанию может применяться не только для лечения людей, но и для выращивания более устойчивых сортов сельскохозяйственных культур. Мутации в ДНК могут вызывать тысячи различных заболеваний. Недавний прогресс в области генного редактирования позволяет исправлять кое-какие из этих нарушений, но даже технология CRISPR-Cas9, за разработку которой присудили Нобелевскую премию 2020 года, обладает серьезными ограничениями. С ее помощью удобнее разрушать, нежели исправлять поврежденные гены."Если ИИ — это мозг робота, то RPA — его руки". Что умеют программные роботы В 2016 году лаборатория Лю разработала первую технологию, заслужившую премию: "базовое редактирование". Оно заключается в том, что белок Cas9 применяется для поиска нужной цепочки ДНК, а другой фермент превращает одно азотистое основание в другое, например, С в Т или G в А. Придумать метод обратного преобразования было сложнее. Для этого команде Лю пришлось создать совершенно новые ферменты, но в итоге базовое редактирование исправляет однобуквенные "ошибки", составляющие около 30% мутаций. Эта технология уже проходит испытания в 14 клиниках.В частности, клиника Beam Therapeutics смогла излечить пациента от дефицита альфа 1-антитрипсина (А1AD), редкого генетического заболевания легких и печени. "Впервые людям удалось исправить мутацию, вызывающую генетическое заболевание у пациента", — сказал Лю. Однако около 70% из примерно ста тысяч известных болезнетворных мутаций оставались вне досягаемости "базового редактирования". Поэтому в 2019 году лаборатория Лю занялась разработкой другой технологии, которая заменяет целые участки поврежденной ДНК исправленной версией. "Первичное редактирование", как назвали этот метод, в принципе может использоваться для исправления почти всех мутаций, вызывающих заболевания. Оно действует, как функция "найти и заменить" в текстовых редакторах, пишет Phys. Обе эти технологии уже проходят проверку в лабораториях по всему миру, стали объектом исследований в тысячах опубликованных научных статей. С их помощью подопытным животным успешно исправили мутации, вызывающие заболевания крови, неврологических расстройств, заболеваний мышц, слепоту, потерю слуха и болезнь преждевременного старения. Ведутся и клинические испытания. Премия Breakthrough Prize, которую окрестили "Оскаром в области науки", была учреждена Сергеем Брином, Присциллой Чан и Марком Цукербергом, Джулией и Юрием Мильнерами и Энн Войжитски. В этом году шесть премий по 3 млн долларов были вручены в области естественных наук, фундаментальной физики и математики. Кроме того, восемь молодых физиков и математиков разделили шесть премий New Horizons Prize по 100 000 долларов. По 50 000 долларов получили три женщины-математика, недавно получившие докторскую степень.