Генную терапию впервые применили против возрастной слепоты
21 февраля 2019, 17:00
Исследователи из Оксфорда впервые в мире использовали генную терапию для лечения возрастной макулодистрофии. Операцию провел профессор офтальмологии Роберт Макларен в больнице имени Джона Рэдклиффа.Как новые финансовые технологии изменят нашу жизнь. Встречайте наш новый проект - рассылку Money+ Возрастная дегенерация желтого пятна — самая распространенная причина неизлечимой слепоты в развитых странах. При "сухом" варианте болезни клетки желтого пятна постепенно разрушаются из-за чрезмерной активности защитных белков, что приводит к пробелам в центральном поле зрения. В результате пациент теряет возможность читать и распознавать лица, а затем слепнет. Генная терапия макулодистрофии предполагает введение в глаз раствора, содержащего синтетический вирус. Он несет последовательность ДНК, которая внедряется в пигментный эпителий сетчатки и исправляет генетический дефект, вызывающий болезнь. В идеале генную терапию достаточно провести всего один раз.Цель терапии — остановить прогрессирование болезни, которая в противном случаен лишила бы пациента зрения. Первой пациенткой, испытавшей на себе новый метод лечения, стала 80-летняя Джанет Осборн из Оксфорда. Как и у многих людей с макулодистрофией, болезнь затронула оба ее глаза, но на левом развилась сильнее. Женщина все еще сохранила периферийное зрение, но повседневные дела даются ей с трудом. Джанет согласилась на операцию, чтобы не быть обузой для семьи и помочь другим людям с таким же заболеванием. Процедура проходила в рамках клинических испытаний, спонсируемых британской биотехнологической компанией Gyroscope Therapeutics. В случае успеха методика уже в ближайшие несколько лет может стать основой для лечения тысяч пациентов. Ученые уверены, что у генной терапии есть потенциал для лечения и других, более редких причин слепоты — например, хороидермии и пигментного ретинита. Ранее исследователи из США представили терапию для лечения врожденной слепоты у детей. Персонализированный подход позволил компенсировать мутацию в гене, вызывающем потерю зрения.